Zolgensma سعر: هل تصل تكاليف العلاج إلى ملايين الدولارات؟

Zolgensma سعر؛ إن دواء زولجنسما (Zolgensma) العلاج الجيني المبتكر لضمور العضلات الشوكي قد أثار اهتمامًا واسعًا نظرًا لسعره الباهظ. يعتبر زولجنسما خطوة هائلة في مجال الطب الجيني، ولكن الجدل يدور حول تكلفته العالية التي بلغت أحيانًا ملايين الدولارات. في موقع مفاهيم، سنكشف جوانب سعر Zolgensma، وأسباب غلو سعره إلى هذا الحد.

للنشر

واتس اب شارك غرد شارك

جدول المحتويات

• ما هو دواء زولجنسما؟
• Zolgensma سعر
• لماذا زولجنسما غالي؟
• ما هي مكونات زولجنسما؟
• متى يبدأ مفعول Zolgensma؟
• ما هي الأدوية البديلة لزولجنسما؟
• كيف اعرف اني مصاب بضمور العضلات؟
• هل يوجد حالات شفيت من ضمور العضلات؟
• كم مدة من الزمن يعيش مريض ضمور العضلات؟
• هل يستطيع مرضى ضمور العضلات الزواج؟

ما هو دواء زولجنسما؟

• Zolgensma هو عبارة عن علاج مبتكر يستخدم لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو اضطراب وراثي نادر يؤثر على العضلات وقد يكون مميتًا.
• يستخدم Zolgensma لعلاج الأطفال الصغار، ويعتبر أحد العلاجات الجينية الرائدة في مجال الطب الحديث،
• يعمل هذا العلاج عن طريق إيصال نسخة صحيحة من الجين المسؤول عن الإنتاج الطبيعي لبروتين مهم يعزز عمل الخلايا العصبية في الجسم.
• تُعطى جرعة زولجنسما واحدة فقط للطفل المصاب بضمور العضلات الشوكي.

Zolgensma سعر

• فيما يتعلق بسعر زولجنسما، تمت الموافقة مؤخرًا على علاج Zolgensma من شركة نوفارتيس بسعر يصل إلى 2.1 مليون دولار للعموم، مما يجعله أغلى دواء على الإطلاق، حيث يستخدم هذا العلاج لمعالجة مرض طفولي نادر ومميت، ويعتبر تطورًا مهمًا في مجال العلاجات الجينية.

لماذا زولجنسما غالي؟

يرتبط Zolgensma سعر المرتفع بعدة عوامل، منها:

1. تكنولوجيا العلاج الجيني المتقدمة: يعتمد زولجنسما على تقنيات متطورة في علاجات الجينات وهذا يزيد من تكاليف البحث والتطوير والإنتاج.
2. ندرة الحالة: مع توجه هذا العلاج إلى الأمراض الوراثية النادرة والمميتة، فإن عدد المرضى المحتملين يكون قليلاً، مما يزيد من تكاليف الإنتاج ويؤثر على Zolgensma سعر.
3. الاستثمار الضخم في البحث والتطوير: قد تم توجيه مبالغ كبيرة للبحث والتطوير في هذا العلاج المبتكر، وهو ما ينعكس على سعره.

ما هي مكونات زولجنسما؟

• يحتوي زولجنسما على المادة الفعالة أوناسيمنوجين اباروفوفيتش-شيوي (Onasemnogene abeparvovec-xioi)، ويعتمد هذا العلاج على تقنية العلاج الجيني.
• يحتوي Zolgensma على نسخة من الجين الذي يعزز إنتاج بروتين مهم يساعد في عمل الخلايا العصبية، ومن المهم أن يتم إعطاء هذا العلاج تحت إشراف أطباء متخصصين نظرًا لطبيعته الخاصة وتأثيره على الجينات والجسم.

متى يبدأ مفعول Zolgensma؟

• يُلاحظ تأثير زولجنسما الإيجابي في تحسين أعراض مرض ضمور العضلات الشوكي لدى الأطفال في فترة قصيرة من الزمن.
• بحسب الدراسات السريرية، لاحظ الباحثون تحسنًا كبيرًا في الأعراض مثل ضعف العضلات، وضيق التنفس، وصعوبة البلع، وعدم القدرة على الحركة، بعد حوالي شهر واحد من حصول الأطفال على الحقنة.
• لم تُختبر الحقنة على الأطفال المصابين بالضمور العضلي الشوكي المتقدم الذي يتسبب في شلل الذراعين والساقيين وزيادة الحاجة لأجهزة التنفس الصناعي بشكل كبير.
• قد يختلف مفعول Zolgensma من شخص لآخر وحسب شدة المرض ونوعه.

ما هي الأدوية البديلة لزولجنسما؟

هناك عدة بدائل وعلاجات تستخدم في بعض الحالات كبديل لزولجنسما، ومنها:

1. سبينرازا (Nusinersen): عبارة عن علاج يتم حقنه في العمود الفقري ويساعد في زيادة إنتاج البروتين الذي يفتقر إليه مرضى ضمور العضلات الشوكية.
2. ريسديبلام (Risdiplam): هو عقار يُعطى عن طريق الفم، ويعمل على تحفيز الإنتاج الطبيعي للبروتين الذي يعمل على تعزيز الوظائف الحركية لدى مرضى SMA.
3. علاجات تجريبية: بالإضافة إلى العلاجات المعتمدة، هناك بحوث جارية على عدة مرشحات علاجية جديدة تحاول تطوير علاجات فعالة أخرى لـ SMA.

كيف اعرف اني مصاب بضمور العضلات؟

قد تتفاوت أعراض ضمور العضلات بشكل كبير حسب نوع المرض وشدته، وهي كالآتي:

1. ضعف العضلات: صعوبة في رفع الأشياء الثقيلة، صعوبة في القيام بأنشطة الحياة اليومية التي تتطلب القوة العضلية.
2. تدهور في الحركة: صعوبة في الحركة، مشاكل في المشي أو الوقوف، تعثر متكرر.
3. تعب سريع: شعور متكرر بالتعب والإجهاد العضلي.
4. صعوبة في التنفس: صعوبة في التنفس، حتى مع المجهود البسيط.
5. تأثير على القدرات الحركية: تدهور في القدرة على الحركة العامة والتحكم في العضلات.
6. ضعف العضلات التنفسية: صعوبة في الكلام بصوت قوي أو ملاحظة تغيرات في صوت الشخص.

هل يوجد حالات شفيت من ضمور العضلات؟

• هناك حالات نادرة يحدث لها تعافي جزئي أو تحسن كبير في حالات ضمور العضلات الشوكي (SMA). يعتمد ذلك على عدة عوامل من بينها شدة المرض ورد فعل الشخص المصاب بالعلاج.
• أظهرت العلاجات الجديدة، مثل Zolgensma وSpinraza، تحسنًا ملحوظًا في حالات معينة من SMA. يظهر على بعض المرضى استجابات جيدة لهذه العلاجات وتحسن في وظائفهم الحركية والعامة.
• يختلف تأثير العلاجات من شخص لآخر، والشفاء الكامل من ضمور العضلات الشوكي يظل نادرًا جدًا.
• ما زالت البحوث والعلاجات المستمرة في هذا المجال تسعى للوصول إلى علاجات أكثر فعالية وشمولية لمرضى SMA.

كم مدة من الزمن يعيش مريض ضمور العضلات؟

• إن مدى العمر الذي يعيشه مريض ضمور العضلات الشوكي (SMA) يختلف بشكل كبير حسب شدة المرض.
• إن حالات النوع الأكثر شدة من SMA (النوع الأول) تكون غالبًا مميتة في سن مبكرة في السابق، في حين أن الأنواع الأخرى قد تؤدي إلى تقدم بطيء وقد تكون الحياة أطول.
• مع ظهور العلاجات الجينية المبتكرة، مثل زولجنسما وسبينرازا، هناك تحسن ملحوظ في توقعات العمر وجودة الحياة للأشخاص المصابين بمرض ضمور العضلات الشوكي.
• يمكن لبعض الأشخاص الذين يتلقون العلاجات الحديثة أن يعيشوا لفترات أطول ويحظون بتحسن في وظائفهم الحركية والعامة.
• يتطلب التحسين المستمر في العلاجات والرعاية الصحية والبحث الدائم جهودًا متواصلة لتحسين نوعية حياة مرضى SMA وتمديد فترة حياتهم.

هل يستطيع مرضى ضمور العضلات الزواج؟

• يمكن لمرضى ضمور العضلات الزواج والعيش حياة عاطفية واجتماعية مثل الأشخاص الآخرين. لا يمنعهم المرض من الارتباط بالشريك وتكوين علاقات عاطفية.
• يحتاج الأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات إلى رعاية خاصة ودعم من الشريك لمساعدتهم في إدارة الأعراض والتحديات الصحية التي قد تواجههم.
• يكون الأمر مفيدًا لهم أن يجدوا شريكًا متفهمًا وداعمًا يمكنه مساعدتهم في مختلف جوانب الحياة اليومية.
• يعتمد القرار بالزواج على الأفراد وظروفهم الشخصية، ويمكن للأشخاص الذين يعانون من أي حالة صحية أن يشعروا بالاستقلالية والقدرة على الارتباط بحسب رغبتهم وقدرتهم على إدارة العلاقة بشكل صحيح.